O que é Pheburane - fenilbutirato de sódio e para que é utilizado?
O Pheburane é um medicamento que contém a substância ativa fenilbutirato de sódio. É usado no tratamento de pacientes com doenças associadas ao ciclo da ureia. Esses pacientes são incapazes de eliminar os resíduos de nitrogênio do corpo porque carecem de algumas enzimas normalmente encontradas no fígado. No corpo, os resíduos de nitrogênio são encontrados na forma de amônia, que é tóxica quando se acumula, especialmente para o cérebro. Pheburano é usado em pacientes que não possuem uma ou mais das seguintes enzimas: carbamil fosfato sintetase, ornitina transcarbamilase ou argininosuccinato sintetase. Pode ser usado em pacientes com as seguintes formas da doença:
- doença de "início precoce" em pacientes que apresentam falta completa de uma ou mais dessas enzimas nos primeiros meses de vida;
- Doença de início tardio em pacientes que apresentam deficiência parcial de uma ou mais dessas enzimas após um mês de idade e apresentam níveis elevados de amônia que afetam a atividade cerebral.
Pheburane é um medicamento híbrido. Isto significa que é semelhante a um “medicamento de referência” que contém a mesma substância ativa, mas os grãos de Pheburane estão disponíveis com uma dosagem inferior e contêm diferentes excipientes (ingredientes inativos) para mascarar o sabor desagradável da substância ativa. O medicamento de referência do Pheburane é o Ammonaps.
Como é usado o Pheburane - fenilbutirato de sódio?
Pheburane está disponível em grânulos (483 mg / g). Só pode ser obtido mediante receita médica; o tratamento deve ser supervisionado por um médico com experiência no tratamento de pacientes com distúrbios do ciclo da ureia. Pheburane deve ser combinado com uma dieta baixa em proteínas para reduzir a ingestão de nitrogênio. A dose diária de Pheburane é ajustada individualmente para cada paciente e depende da dieta, altura e peso do paciente. Exames de sangue regulares são necessários para determinar a dose diária exata. A dose diária de Pheburane deve ser dividida em quantidades idênticas e administrada com cada refeição. Os grânulos podem ser borrifados nos alimentos imediatamente antes de engolir ou colocados na boca e imediatamente engolidos com uma bebida. Pheburane pode ser um tratamento de longa duração. A menos que o paciente teve um transplante de fígado bem-sucedido.
Como funciona o Pheburane - fenilbutirato de sódio?
Cada proteína carrega nitrogênio para o corpo; o nitrogênio é então transformado em amônia. Pacientes com distúrbios do ciclo da ureia não conseguem eliminar a amônia do corpo, por isso ela pode atingir níveis elevados, o que pode causar problemas sérios, incluindo deficiência, lesão cerebral e morte. A substância ativa do Pheburano, o fenilbutirato de sódio, é transformada no organismo numa substância chamada fenilacetato. O fenilacetato combina-se com o aminoácido glutamina, que contém nitrogênio, para formar uma substância que pode ser eliminada do corpo pelos rins, o que permite que os níveis de nitrogênio no corpo diminuam, reduzindo o nível de amônia produzida.
Como foi estudado o Pheburano - fenilbutirato de sódio?
Os estudos dos doentes limitaram-se a evidências para estabelecer que o Pheburane é bioequivalente ao medicamento de referência denominado Ammonaps. Dois medicamentos são bioequivalentes quando produzem os mesmos níveis da substância ativa no organismo.
Quais são os benefícios e riscos do Pheburane - fenilbutirato de sódio?
Uma vez que o Pheburane é um medicamento híbrido bioequivalente ao medicamento de referência, presume-se que os benefícios e riscos são iguais aos do medicamento de referência.
Por que foi aprovado o Pheburano - fenilbutirato de sódio?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência concluiu que o Pheburane demonstrou ter uma qualidade comparável e ser bioequivalente ao Ammonaps. Por conseguinte, o CHMP considerou que, como no caso do Ammonaps, os benefícios são superiores aos identificados riscos e recomendado para aprovar o uso de Pheburane na UE.
Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura e eficaz do Pheburane - fenilbutirato de sódio?
As informações de segurança foram adicionadas ao resumo das características do medicamento e ao folheto informativo de Pheburane, incluindo as precauções apropriadas a serem seguidas por profissionais de saúde e pacientes.
Mais informações sobre Pheburane - fenilbutirato de sódio
Em 31 de julho de 2013, a Comissão Europeia emitiu uma "Autorização de Introdução no Mercado" para o Pheburane, válida em toda a União Europeia. Para mais informações sobre a terapia com Pheburane, leia o Folheto Informativo (incluído no EPAR) ou consulte o seu médico ou farmacêutico. Última atualização deste resumo: 08-2013.
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