Diacomit - estiripentol

O que é o Diacomit?

O Diacomit é um medicamento que contém a substância ativa estiripentol. Está disponível em cápsulas ou saquetas contendo (250 e 500 mg). As saquetas contêm um pó usado para fazer uma suspensão oral (um líquido que contém partículas sólidas).

Para que é utilizado o Diacomit?

Diacomit é um medicamento antiepiléptico. É indicado para crianças com uma forma muito rara de epilepsia chamada "epilepsia mioclônica grave da" infância "(EMSI), também conhecida como síndrome de Dravet. Este tipo de epilepsia afeta crianças pequenas. Diacomit é indicado como terapia adjuvante. Para clobazam e valproato (outros medicamentos antiepilépticos) no tratamento de convulsões tônico-clônicas (as convulsões mais graves, nas quais ocorre perda de consciência) que não podem ser adequadamente controladas com clobazam e valproato.
Uma vez que o número de doentes com EMSI é baixo, a doença é considerada “rara” e o Diacomit foi designado “medicamento órfão” (um medicamento utilizado em doenças raras) em 5 de Dezembro de 2001.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.

Como é usado o Diacomit?

A terapia com diacomit deve ser administrada apenas sob supervisão de um médico com experiência no diagnóstico e tratamento da epilepsia infantil (um pediatra ou neurologista pediátrico). A dose normal é de 50 mg / kg de peso corporal. Dividida em duas ou três doses ao longo do dia. O tratamento geralmente começa com uma dose reduzida do medicamento, que é gradualmente aumentada até a dose recomendada ao longo de três dias. Após o início da terapia com Diacomit, pode ser necessário diminuir a dose de clobazam. Normalmente, a dose de valproato não precisa ser ajustada.
Os principais estudos envolvendo o Diacomit foram realizados em crianças com mais de três anos de idade. A decisão quanto ao uso de Diacomit em crianças menores de três anos deve ser tomada individualmente, conforme o caso: ou seja, o medicamento só pode ser administrado a crianças mais novas se o diagnóstico de EMSI tiver sido confirmado.
O Diacomit deve ser tomado com alimentos, mas não com leite ou produtos lácteos, refrigerantes, sumos de fruta ou alimentos e bebidas que contenham cafeína ou teofilina (uma substância encontrada, por exemplo, no chá preto e verde).

Como funciona o Diacomit?

O modo de ação da substância ativa do Diacomit, o estiripentol, como fármaco antiepiléptico ainda não é totalmente conhecido. É possível que atue acentuando a atividade de outros fármacos antiepilépticos, reduzindo a sua taxa de metabolismo pelo fígado. Também é possível que aumente os níveis de um "neurotransmissor" chamado ácido gama-aminobutírico (GABA) nos espaços entre as células nervosas do cérebro. Neurotransmissores são substâncias no corpo que transmitem sinais de uma célula nervosa para outra.

Como foi estudado o Diacomit?

Os efeitos do Diacomit foram testados em modelos experimentais antes de serem estudados em seres humanos.
Os dois estudos principais envolvendo o Diacomit envolveram 65 crianças e adolescentes com idades entre os três e os 18 anos. Os estudos compararam a eficácia do Diacomit, em cápsulas ou saquetas, com a de um placebo (tratamento simulado) nestes doentes como complemento das terapêuticas existentes com clobazam e valproato. A principal medida de eficácia foi o número de doentes "reactivos" ao tratamento. Um paciente foi definido como "reativo" se o número de convulsões no segundo mês de tratamento tivesse diminuído em pelo menos 50% em comparação com o mês anterior ao início da terapia.

Qual o benefício demonstrado pelo Diacomit durante os estudos?

O número de pacientes reativos ao Diacomit foi superior ao de pacientes tratados com placebo. No primeiro estudo, 71% dos doentes a tomar Diacomit responderam ao tratamento (15 em 21), em comparação com 5% no grupo do placebo (1 em 20). Resultados semelhantes também foram observados no segundo estudo com 67% dos pacientes reativos ao Diacomit (8 em 12), em comparação com 9% no grupo do placebo (1 em 9). No entanto, não está claro se este efeito é devido ao Diacomit ou ao aumento dos níveis de outros medicamentos antiepilépticos.

Qual é o risco associado ao Diacomit?

Os efeitos colaterais mais comuns observados com Diacomit (mais de 1 em 10 pacientes) são anorexia (perda de apetite), perda de peso, insônia, sonolência, ataxia (incapacidade de coordenar os movimentos musculares), hipotonia (fraqueza muscular) e distonia (músculos) . Para a lista completa dos efeitos secundários notificados com o Diacomit, consulte o Folheto Informativo.
O Diacomit é contraindicado em pessoas hipersensíveis (alérgicas) ao estiripentol ou a qualquer outro componente do medicamento. Também não deve ser usado em pacientes com histórico de psicose (estado mental grave envolvendo uma alteração do senso de realidade) e com episódios delirantes (estado mental caracterizado por confusão, excitação, inquietação e alucinações). Deve ter-se especial precaução quando Diacomit é administrado concomitantemente com outros medicamentos. Para a lista completa desses medicamentos, consulte o Folheto Informativo.

Por que foi aprovado o Diacomit?

O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que o Diacomit demonstrou ser eficaz no tratamento de EMSI, embora o número de estudos seja pequeno e a sua duração mais curta do que a prevista pelo Comité. O Comité decidiu que o Diacomit's os benefícios são maiores do que seus riscos para o uso em combinação com clobazam e valproato na terapia adjuvante de convulsões tônico-clônicas generalizadas refratárias em pacientes com epilepsia mioclônica infantil grave, EMSI (ou síndrome de Dravet) nos quais as convulsões não são adequadamente controladas com clobazam e valproato , e portanto o comité recomendou que fosse concedida uma Autorização de Introdução no Mercado para o Diacomit.
Diacomit obteve "aprovação condicional". Isso significa que mais dados sobre o medicamento são aguardados. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos (EMEA) irá rever qualquer nova informação que se torne disponível e, se necessário, actualizar este resumo.

Que informação ainda se aguarda sobre o Diacomit?

A empresa que fabrica o Diacomit irá realizar um estudo comparando o Diacomit com o clobazam, como terapêutica adjuvante no tratamento em curso de doentes cujos sintomas não são controlados de forma adequada com clobazam e valproato.

Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura do Diacomit?

A empresa que fabrica o Diacomit irá monitorizar os efeitos do medicamento no estômago e intestinos e na taxa de crescimento, especialmente se for tomado concomitantemente com valproato. Irá também analisar os efeitos do tratamento com Diacomit juntamente com outros medicamentos. O risco de longo prazo problemas que afetam o cérebro e o sistema nervoso.

Outras informações sobre o Diacomit:

Em 4 de janeiro de 2007, a Comissão Europeia concedeu à Biocodex uma "autorização de comercialização" para o Diacomit, válida em toda a União Europeia.
Para o resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos em relação ao Diacomit, clique aqui.
Para obter a versão completa do EPAR da Diacomit, clique aqui.

Última atualização deste resumo: 12-2008.

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