O que é Orphacol - ácido cólico e para que é utilizado?
Orphacol é um medicamento que contém ácido cólico, uma substância encontrada na bile, usada para digerir gordura. Orphacol é indicado para o tratamento de adultos e crianças a partir de um mês de idade que são incapazes de produzir bile devido a uma "anomalia genética. É usado em pacientes que não possuem quantidades suficientes de duas enzimas hepáticas específicas (3β-hidroxi-Δ5 C27-esteróide oxidoredutase ou 3-oxo-Δ4-esteróide-5β-redutase). "Ácido cólico. Quando há uma insuficiência desses ácidos biliares primários, o corpo produz ácidos biliares anormais que podem danificar o fígado, resultando em insuficiência hepática grave. Como o número de pacientes com erros inatos de síntese primária de ácidos biliares é baixo, a doença é considerada ' raro ', e o Orphacol foi designado' medicamento órfão '(um medicamento utilizado em doenças raras) em 18 de dezembro de 2002.
Como se usa o Orphacol - ácido cólico?
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica e o tratamento com o Orphacol deve ser iniciado e monitorizado por um médico especialista em doenças do fígado. O Orphacol está disponível na forma de cápsulas e deve ser tomado aproximadamente à mesma hora todos os dias com as refeições. A dose diária é entre 5 e 15 mg por kg de peso corporal, ajustada para cada paciente de acordo com o estado de ácido biliar, começando com uma dose diária mínima de 50 mg até uma dose máxima de 500 mg. Em crianças que não conseguem engolir cápsulas , seu conteúdo pode ser adicionado ao leite em mamadeira ou suco de fruta. O tratamento deve ser interrompido se a função hepática não melhorar em três meses.
Como funciona o Orphacol - ácido cólico?
O ácido cólico é o principal ácido biliar primário produzido pelo fígado. O ácido cólico contido no Orphacol substitui o ácido cólico que deveria ser produzido pelo corpo do paciente. Isso ajuda a reduzir a produção de ácidos biliares anormais e promove a atividade normal da bile no sistema digestivo, aliviando os sintomas da doença.
Qual o benefício demonstrado pelo Orphacol - Ácido cólico durante os estudos?
Uma vez que o ácido cólico é uma substância conhecida e a sua utilização nestas deficiências enzimáticas está bem estabelecida, o requerente apresentou dados da literatura científica.O requerente apresentou dados da literatura científica, recolhidos em 49 pacientes com erros inatos de síntese dos ácidos biliares primários (38 pacientes com deficiência de 3β-hidroxi-Δ5-C27-esteróide oxidoredutase e 11 pacientes com deficiência de 3-oxo-Δ4-esteróide-5β-redutase). Ele então comparou os efeitos em 28 indivíduos tratados com ácido cólico em comparação com os efeitos em pacientes tratados com diferentes ácidos biliares ou não submetidos a qualquer terapia de substituição. Da literatura científica, concluiu-se que o tratamento com ácido cólico reduz a quantidade de ácidos biliares anormais nos pacientes, restaura as funções hepáticas normais e contribui para retardar ou prevenir a necessidade de um transplante de fígado .
Qual é o risco associado ao Orphacol - ácido cólico?
Os efeitos secundários observados com Orphacol são diarreia, comichão, aumento das transaminases (enzimas hepáticas) e por vezes cálculos biliares, embora a sua frequência não possa ser estimada de forma fiável a partir dos dados limitados disponíveis. O Orphacol é contraindicado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) ao ácido cólico ou a qualquer outro componente do medicamento.Não deve ser utilizado em pacientes que estejam tomando fenobarbital, um medicamento para o tratamento da epilepsia.
Por que foi aprovado o Orphacol - Cholic acid?
O Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência observou que o uso de ácido cólico no tratamento de erros inatos de síntese primária de ácido biliar está bem estabelecido na prática médica e bem documentado na literatura científica, embora o número de casos documentados é baixo devido à raridade da condição. Por conseguinte, ele decidiu que os benefícios do Orphacol são superiores aos seus riscos e recomendou que lhe fosse concedida uma “autorização de introdução no mercado” para o medicamento. O Orphacol foi autorizado em “circunstâncias excepcionais” porque não foi possível obter informações completas sobre o Orphacol devido à raridade da doença. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá rever a nova informação disponível e este resumo será atualizado em conformidade.
Que informação ainda se aguarda sobre o Orphacol - Ácido cólico?
Uma vez que o Orphacol foi autorizado em circunstâncias excepcionais, a empresa que comercializa o Orphacol criará uma base de dados de doentes tratados com Orphacol para monitorizar a segurança e eficácia do tratamento e apresentará os resultados ao CHMP em intervalos regulares e específicos.
Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura e eficaz do Orphacol - Ácido cólico?
Um plano de gerenciamento de risco foi desenvolvido para garantir que o Orphacol seja usado da forma mais segura possível. Com base neste plano, as informações de segurança foram adicionadas ao resumo das características do medicamento e ao folheto informativo de Orphacol, incluindo as precauções adequadas a serem seguidas por profissionais de saúde e pacientes. A empresa que fabrica o Orphacol fornecerá também aos médicos em todos os Estados-Membros que pretendam prescrever o Orphacol um dossiê com literatura sobre o medicamento e informações relacionadas com o diagnóstico correcto destas doenças, os riscos de efeitos secundários e a utilização correta do medicamento.
Mais informações sobre Orphacol - ácido cólico
Em 12 de setembro de 2013, a Comissão Europeia concedeu uma "Autorização de Introdução no Mercado" para o Orphacol, válida em toda a União Europeia. Para mais informações sobre a terapia com Orphacol, leia o Folheto Informativo (incluído no EPAR) ou consulte o seu médico ou farmacêutico. O resumo do parecer emitido pelo Comité dos Medicamentos Órfãos para o Orphacol está disponível no site da Agência: ema.Europa.eu/Find medicamento / Medicamentos para uso humano / Doenças raras Última atualização deste resumo: 09-2013.
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