O que é Ocaliva - Ácido Obeticólico e para que é utilizado?
O Ocaliva é utilizado no tratamento de doentes adultos com uma doença hepática conhecida como colangite biliar primária, uma doença auto-imune em que existe uma destruição gradual dos pequenos canais biliares do fígado. Esses dutos transportam um líquido chamado bile do fígado para o intestino, onde é usado para ajudar na digestão de gorduras. Como resultado de danos nos dutos, a bile se acumula no fígado, causando lesão do tecido hepático. Isso pode levar a cicatrizes e insuficiência hepática. e podem aumentar o risco de câncer de fígado.
O Ocaliva contém a substância ativa ácido obeticólico. É utilizado em combinação com outro medicamento, o ácido ursodeoxicólico (UDCA), em doentes que não respondem suficientemente ao UDCA isoladamente e isoladamente em doentes que não podem tomar o UDCA.
Uma vez que o número de doentes com colangite biliar primária é baixo, a doença é considerada “rara” e o Ocaliva foi designado “medicamento órfão” (um medicamento utilizado em doenças raras) em 27 de julho de 2010.
Como o Ocaliva é usado?
O Ocaliva está disponível na forma de comprimidos (5 e 10 mg) e só pode ser obtido mediante receita médica. A dose inicial recomendada é de 5 mg uma vez ao dia. Se Ocaliva for bem tolerado após seis meses, a dose pode ser aumentada para 10 mg uma vez ao dia. As doses podem ser diminuídas ou o tratamento pode ter de ser interrompido em doentes que apresentem comichão intolerável (um possível efeito secundário de Ocaliva).
Para mais informações, consulte o Folheto Informativo.
Como funciona o Ocaliva - Ácido Obeticólico?
A substância ativa do Ocaliva, o ácido obeticólico, é uma forma modificada de um ácido biliar (os ácidos biliares são os principais componentes da bílis). Atua principalmente ligando-se a receptores no fígado e nos intestinos (receptores farnesóide X) que controlam a produção da bílis. Ligando-se a estes receptores, Ocaliva reduz a produção de bílis no fígado, impedindo-a de acumular e danificar o tecido hepático.
Qual o benefício demonstrado pelo Ocaliva - Ácido Obeticólico durante os estudos?
O Ocaliva foi comparado com um placebo (tratamento simulado) num estudo principal que incluiu 217 adultos com colangite biliar primária que tomavam UDCA há pelo menos 1 ano ou que não podiam tomar UDCA. A medida de eficácia foi baseada no número de pacientes cujos níveis sanguíneos de substâncias como bilirrubina e ALP (marcadores de lesão hepática) diminuíram em pelo menos 15% (para ALP) e abaixo de um certo valor considerado normal (para bilirrubina) após 1 ano de tratamento.
O estudo mostrou que o Ocaliva foi mais eficaz do que o placebo na redução dos níveis sanguíneos de bilirrubina e ALP: os níveis diminuíram na quantidade necessária em 47% (34 em 73) dos doentes tratados com Ocaliva 10 mg e em 46% (32 em 73 ) 70) dos pacientes tratados com doses crescentes de Ocaliva (5 mg a 10 mg), em comparação com 10% (7 de 73) dos pacientes tratados com placebo.
Quais são os riscos associados ao Ocaliva - Ácido Obeticólico?
Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Ocaliva são comichão (que pode afetar mais de 6 em 10 pessoas) e cansaço (que pode afetar mais de 2 em 10 pessoas). A coceira também é o efeito colateral mais comum que pode levar à descontinuação do tratamento. Na maioria dos casos observados, a coceira ocorreu no primeiro mês de tratamento, tendendo a desaparecer com o tempo, enquanto o tratamento era continuado. "Lista completa de efeitos colaterais relatados com Ocaliva, ver Folheto informativo.
Ocaliva não deve ser usado em pacientes com vias biliares completamente bloqueadas. Para a lista completa de restrições, consulte o Folheto Informativo.
Por que foi aprovado o Ocaliva - Obeticholic Acid?
Pacientes com colangite biliar primária têm opções de tratamento limitadas. Ocaliva demonstrou reduzir os níveis sanguíneos de bilirrubina e ALP em pacientes com colangite biliar primária, incluindo aqueles que não puderam ser tratados com UDCA. As reduções na bilirrubina e ALP foram consideradas indicativas de melhora da condição hepática. No entanto, os benefícios clínicos de Ocaliva precisam ser demonstrados em estudos adicionais. O perfil de segurança do medicamento foi considerado favorável, com efeitos colaterais que eram toleráveis e controláveis com tratamento de suporte (por exemplo, para prurido) e ajustes de dose. O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência concluiu, portanto, que os benefícios do Ocaliva são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE.
Ocaliva recebeu "aprovação condicional". Isto significa que no futuro estarão disponíveis mais informações sobre o medicamento, que a empresa é obrigada a fornecer. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá rever a nova informação disponível e este resumo será atualizado em conformidade.
Que informação ainda se aguarda sobre o Ocaliva?
Uma vez que foi concedida uma aprovação condicional para o Ocaliva, a empresa que comercializa o Ocaliva irá fornecer dados adicionais de dois estudos para confirmar a eficácia e segurança do medicamento. O primeiro estudo foi desenhado para demonstrar o benefício clínico do Ocaliva, enquanto o segundo estudo irá avaliar os benefícios do Ocaliva em pacientes com doença hepática moderada a grave.
Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura e eficaz do Ocaliva - Ácido Obeticólico?
As recomendações e precauções a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes para que o Ocaliva seja utilizado de forma segura e eficaz foram apresentadas no resumo das características do medicamento e no folheto informativo.
Mais informações sobre Ocaliva - Ácido Obeticólico
Para obter a versão completa do EPAR da Ocaliva, consulte o sítio Web da Agência: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European Public Assessment Reports. Para mais informações sobre a terapia com Ocaliva, leia o Folheto Informativo (incluído no EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.
O resumo do parecer emitido pelo Comité dos Medicamentos Órfãos para o Ocaliva está disponível no site da Agência: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation.
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