O que é Holoclar e para que é utilizado?
Holoclar é um tratamento que contém células-tronco, usadas para substituir células danificadas na superfície (epitélio) da córnea, a membrana transparente que reveste a íris (a parte colorida do olho). É utilizado em pacientes adultos com deficiência moderada a grave de células-tronco límbicas causada por queimaduras oculares (incluindo queimaduras químicas). Pacientes com essa condição não possuem um número suficiente de células-tronco límbicas, que normalmente intervêm no processo de regeneração da córnea, substituindo as células externas da córnea que estão danificadas e envelhecem. Holoclar é um tipo de medicamento de terapia avançada denominado 'produto de engenharia de tecidos', que é um tipo de medicamento que contém células retiradas do limbo do paciente (nos cantos da córnea) e depois cultivadas em laboratório para que possam ser usadas para reparar a superfície da córnea danificada. Uma vez que o número de doentes com deficiência de células estaminais límbico é baixo, a doença é considerada 'rara' e o Holoclar foi designado 'medicamento órfão' (um medicamento utilizado em doenças raras) em 7 de novembro de 2008.
Como o Holoclar é usado?
Holoclar só deve ser utilizado em ambiente hospitalar, por um cirurgião oftálmico devidamente formado e qualificado, e só deve ser administrado a doentes cujas células límbicas tenham sido utilizadas no fabrico do medicamento. Na primeira fase do tratamento, um pequeno retalho de tecido límbico saudável (1-ˆ "2 mm2 de tamanho) é removido do paciente em um ambiente hospitalar e enviado no mesmo dia para o fabricante do medicamento. Posteriormente, as células do tecido são cultivado em laboratório e congelado até a data da cirurgia seja confirmada. As células descongeladas são usadas para fazer Holoclar, cultivando-as em uma membrana composta por uma proteína chamada fibrina. O Holoclar, que é composto por células e membrana, é então enviado de volta ao hospital, onde é imediatamente implantado no olho do paciente como parte da cirurgia. Após a coleta do tecido límbico, os pacientes devem ser tratados com antibióticos para prevenir uma "infecção ocular". Após a cirurgia, o doente deve ser tratado com antibióticos e um medicamento anti-inflamatório adequado. Holoclar destina-se a um único tratamento. O tratamento pode ser repetido se o médico assistente considerar necessário. Para mais informações, consulte o resumo. As características de produto (também incluído no EPAR).
Como funciona o Holoclar?
A substância ativa do Holoclar são as células límbicas do paciente, que incluem células retiradas da superfície da córnea e células estaminais límbicas cultivadas em laboratório. Antes de usar o Holoclar, o tecido danificado deve ser removido da superfície da córnea do olho afetado. Uma vez implantadas no olho, as células da córnea do Holoclar ajudam a substituir a superfície da córnea, enquanto as células-tronco límbicas atuam como reservatórios para novas células. regenerar a córnea
Qual o benefício demonstrado pelo Holoclar durante os estudos?
Como parte de um estudo retrospectivo com dados clínicos anteriores, Holoclar demonstrou ser eficaz na regeneração de uma superfície corneana estável em indivíduos com deficiência moderada a grave de células-tronco límbicas causada por queimaduras. Um ano após o implante com Holoclar, o implante foi considerado bem-sucedido em 75 dos 104 pacientes estudados (igual a 72%), com base na presença de uma superfície corneana estável sem defeitos de superfície e sem ou com invasão limitada de novos vasos sanguíneos (uma característica típica de deficiência de células-tronco límbicas). Também houve reduções nos sintomas dos pacientes, incluindo dor e inflamação, bem como melhorias na visão.
Qual é o risco associado ao Holoclar?
O efeito secundário mais frequente associado ao Holoclar (que pode afetar mais de 1 em 10 pessoas) é a blefarite (inflamação das pálpebras). Para a lista completa de efeitos secundários e limitações, consulte o Folheto Informativo.
Por que foi aprovado o Holoclar?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência considerou que o tratamento com Holoclar foi eficaz na restauração de superfícies saudáveis da córnea em doentes com deficiência moderada a grave de células estaminais do limbo causada por queimaduras, bem como na melhoria dos sintomas e da visão. que as formas moderadas a graves de deficiência de células estaminais representam doenças graves que, se não tratadas, podem resultar em redução grave ou perda total da visão. Os efeitos secundários do tratamento com Holoclar são controláveis, o CHMP decidiu que os benefícios do Holoclar são superiores aos seus riscos e recomendado que seja aprovado para uso na UE A conclusão sobre a relação benefício / risco de Holoclar é baseada nos resultados de dois estudos retrospectivos (realizados com a utilização de dados clínicos anteriores). A empresa disponibilizará dados adicionais de um estudo prospectivo (que registra os resultados ao longo do estudo). Por conseguinte, o Holoclar obteve uma "aprovação condicional". Isto significa que no futuro estarão disponíveis mais informações sobre o medicamento, que a empresa deve fornecer. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá rever a nova informação disponível e este resumo será atualizado em conformidade.
Que informação ainda se aguarda sobre o Holoclar?
Como uma "aprovação condicional foi concedida ao Holoclar, a empresa que comercializa o Holoclar fornecerá mais dados sobre o medicamento. Em particular, a empresa disponibilizará dados sobre os riscos e benefícios do Holoclar a partir de um estudo clínico prospectivo."
Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura e eficaz do Holoclar?
Um plano de gerenciamento de risco foi desenvolvido para garantir que Holoclar seja usado da forma mais segura possível. Com base neste plano, as informações de segurança foram adicionadas ao resumo das características do medicamento e ao folheto informativo de Holoclar, incluindo as precauções adequadas a serem seguidas por profissionais de saúde e pacientes. Além disso, a empresa que fabrica o Holoclar fornecerá aos profissionais de saúde materiais educacionais sobre o uso seguro do medicamento, incluindo informações sobre a seleção e monitoramento do paciente no final do estudo, bem como sobre a notificação de efeitos colaterais. fornecidos. candidatos para tratamento Mais informações podem ser encontradas no resumo do plano de gerenciamento de risco
Mais informações sobre Holoclar
Em 17 de fevereiro de 2015, a Comissão Europeia concedeu uma "Autorização de Introdução no Mercado" para Holoclar, válida em toda a União Europeia. Para mais informações sobre a terapia com Holoclar, leia o Folheto Informativo (incluído no EPAR) ou consulte o seu médico ou farmacêutico. O resumo do parecer emitido pelo Comité dos Medicamentos Órfãos para o Holoclar está disponível no site da Agência: ema.Europa.eu/Find medicamento / Medicamentos para uso humano / Doenças raras Última atualização deste resumo: 02-2015.
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