Brineura - Cerliponase Alfa

O que é Brineura - Cerliponase Alfa e para que é utilizado?

Brineura é um medicamento para o tratamento da lipofuscinose ceróide neuronal tipo 2 (CLN2), uma doença hereditária em crianças que conduz a uma lesão cerebral progressiva.

Uma vez que o número de doentes com CLN2 é baixo, a doença é considerada "rara" e o Brineura foi designado "medicamento órfão" (um medicamento utilizado em doenças raras) em 13 de março de 2013.

Brineura contém a substância ativa cerliponase alfa.

Como é usado o Brineura - Cerliponase Alfa?

Brineura é infundido diretamente no cérebro. Antes da infusão inicial, o paciente terá que se submeter a uma cirurgia para implante de um dispositivo, que vai da parte externa do crânio pela cavidade fluida até o cérebro, onde o medicamento é liberado.

As infusões são administradas uma vez a cada duas semanas por um profissional de saúde com experiência na administração de medicamentos ao cérebro. Para reduzir o risco de reações à perfusão, os doentes podem receber outros medicamentos antes ou durante o tratamento com Brineura ou a perfusão pode ser abrandada. O tratamento pode continuar enquanto for benéfico para o doente.

O Brineura só pode ser obtido mediante receita médica.Para mais informações, consulte o Folheto Informativo.

Como funciona o Brineura - Cerliponase Alfa?

Os pacientes CLN2 não possuem uma enzima necessária para o desenvolvimento normal do cérebro, chamada tripeptidil peptidase 1 (TPP1). A substância ativa do Brineura, a cerliponase alfa, é uma cópia do TPP1 e é utilizada para substituir a enzima em falta.

O medicamento é administrado diretamente no cérebro para contornar a barreira hematoencefálica, uma barreira protetora que separa a corrente sanguínea do cérebro e impede que substâncias como medicamentos entrem no tecido cerebral.

Qual o benefício demonstrado pelo Brineura - Cerliponase Alfa durante os estudos?

Nos primeiros estudos, foi demonstrado que o Brineura reduz a taxa de progressão da doença, medida de acordo com uma escala de classificação padrão.

Em um estudo com 23 crianças (idade média de 4 anos) tratadas com Brineura por quase um ano, 20 delas (87%) não experimentaram a perda de 2 pontos nas habilidades motoras e de linguagem historicamente observada em pacientes que não receberam tratamento.

A avaliação foi realizada por médicos que atribuíram aos pacientes pontuações separadas para habilidades motoras e de linguagem (onde 0 é mais grave e 3 é normal). A pontuação final de um paciente era a soma das duas pontuações.

Em um estudo de acompanhamento, os benefícios da Brineura duraram mais um ano; os resultados mostraram que a doença pode ser retardada na maioria dos pacientes. Este estudo ainda está em andamento.

Quais são os riscos associados ao Brineura - Cerliponase Alfa?

Os efeitos colaterais mais comuns de Brineura (que podem afetar mais de 1 em 5 pessoas) são febre, baixos níveis de proteína no LCR (líquido do cérebro e medula espinhal), ECG anormal (um teste de atividade cardíaca)., Vômitos , infecções do trato respiratório superior (infecções do nariz e garganta) e reações de hipersensibilidade (alérgicas). Para a lista completa dos efeitos secundários notificados com Brineura, consulte o Folheto Informativo.

O Brineura é contraindicado em doentes que tiveram reacções de hipersensibilidade com risco de vida (alérgicas) com Brineura e cujos sintomas reapareceram quando o medicamento foi administrado novamente. Também não deve ser administrado a pacientes que tiveram um implante de shunt para drenar o excesso de fluido do cérebro. Finalmente, Brineura não deve ser administrado a pacientes se houver algum problema com o dispositivo, como vazamento ou infecção.

Por que foi aprovado o Brineura - Cerliponase Alfa?

Os dados disponíveis mostram que Brineura contribui para retardar a perda de habilidades motoras e de linguagem em pacientes com CLN2, uma doença para a qual não existem outros tratamentos.

No que diz respeito à segurança, nenhum problema inaceitável surge dos dados. O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência concluiu, portanto, que os benefícios do Brineura são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE.

O Brineura foi autorizado em “circunstâncias excepcionais” porque não foi possível obter informações completas sobre o Brineura devido à raridade da doença. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá rever a nova informação disponível e este resumo será atualizado em conformidade.

Que informação ainda se aguarda sobre o Brineura?

Uma vez que o Brineura foi autorizado em circunstâncias excepcionais, a empresa que o comercializa fornecerá dados adicionais de estudos sobre a segurança do medicamento, incluindo o risco de reações alérgicas quando utilizado a longo prazo e sobre a sua eficácia a longo prazo para abrandar ou parar o agravamento das habilidades motoras e de linguagem. Os estudos envolverão crianças menores de dois anos, para as quais não existem dados atualmente.

Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura e eficaz do Brineura - Cerliponase Alfa?

A empresa que comercializa o Brineura garantirá que todos os profissionais de saúde que devem usar o medicamento recebam material educacional sobre como usá-lo e como prevenir problemas relacionados ao dispositivo, como infecção ou obstrução.

As recomendações e precauções a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes relativamente ao Brineura para ser utilizado de forma segura e eficaz foram também relatadas no resumo das características do medicamento e no folheto informativo.

Mais informações sobre Brineura - Cerliponase Alfa

Para obter a versão completa do EPAR de Brineura, consulte o sítio Web da Agência: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European Public Assessment Reports. Para mais informações sobre a terapia com Brineura, leia o Folheto Informativo (incluído no EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.

O resumo do parecer emitido pelo Comité dos Medicamentos Órfãos para a Brineura está disponível no site da Agência: ema.europa.eu/Find medicamento / Medicamentos para uso humano / Doença rara designação.

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