O que é Replagal?
O Replagal é uma solução para perfusão que contém a substância ativa agalsidase alfa.
Para que é utilizado o Replagal?
O Replagal é utilizado no tratamento de doentes com doença de Fabry, uma doença hereditária rara.
Os pacientes que sofrem desta doença têm uma deficiência da enzima alfa-galactosidase A. Esta enzima normalmente decompõe o lípido globotriaosilceramida (Gb3). Se esta enzima estiver em falta, a Gb3 não pode ser decomposta e acumula-se nas células, por exemplo nessas células rim.
Os pacientes com doença de Fabry podem ter uma ampla gama de sintomas, que incluem doenças graves, como insuficiência renal, problemas cardíacos e derrame.
Dado que o número de doentes com a doença de Fabry é baixo, esta doença é considerada “rara” e o Replagal foi designado “medicamento órfão” (um medicamento utilizado no tratamento de doenças raras) em 8 de agosto de 2000.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como é usado o Replagal?
O Replagal deve ser administrado sob a supervisão de um médico especialista no tratamento da doença de Fabry ou outras doenças metabólicas hereditárias. É administrado por perfusão intravenosa de 0,2 mg / kg de peso corporal durante 40 minutos a cada 2 semanas. O efeito de Replagal administrado a crianças foi examinado em alguns estudos e, por conseguinte, foi sugerido que Replagal pode ser utilizado em crianças dos 7 aos 18 anos na mesma dose. Pacientes com problemas renais graves têm uma resposta mais baixa ao tratamento. Replagal destina-se a uma utilização a longo prazo.
Como funciona o Replagal?
Replagal é uma terapia de reposição enzimática, uma terapia que fornece aos pacientes a enzima de que eles faltam. Replagal se destina a substituir a enzima humana alfa-galactosidase A, que as pessoas com doença de Fabry não têm. A substância ativa do Replagal, a agalsidase alfa, é uma cópia da enzima humana produzida por um método denominado 'tecnologia de ADN recombinante': a enzima é produzida por uma célula que recebeu um gene (ADN) que a torna capaz de produzir a enzima . Esta enzima de reposição promove a degradação do Gb3 evitando seu acúmulo nas células.
Como foi estudado o Replagal?
O Replagal foi estudado em dois estudos clínicos envolvendo um total de 40 doentes do sexo masculino. O Replagal foi comparado com um placebo (tratamento simulado); em um estudo foi medido seu efeito sobre a dor, enquanto em outro estudo foi examinado seu efeito sobre a eliminação de Gb3 do ventrículo esquerdo (miocárdio) .Também foi realizado um estudo em 15 pacientes do sexo feminino (portadoras).
O Replagal também foi estudado em 24 crianças com idades entre os 6 anos e meio e os 18 anos.
Qual o benefício demonstrado pelo Replagal durante os estudos?
Após 6 meses de terapia, Replagal reduziu significativamente a dor nos pacientes tratados em comparação com aqueles que receberam placebo (um tratamento simulado). Replagal produziu uma redução média na massa ventricular esquerda de 11,5 g, enquanto os pacientes tratados com placebo experimentaram um aumento de 21,8 g. Esses resultados indicam que os sintomas da doença melhoram ou que a doença permanece estável. Nas mulheres, os efeitos foram comparáveis aos resultados observados nos homens. As crianças que receberam 6 meses de tratamento com Replagal não mostraram um aumento da massa cardíaca e os níveis de Gb3 no sangue diminuíram.
Qual é o risco associado ao Replagal?
Os efeitos colaterais mais comuns (observados em mais de um em cada 10 pacientes durante os estudos) são causados pela infusão, e não pelo próprio medicamento. São principalmente calafrios, dor de cabeça, náuseas, pirexia (febre), rubor facial e fadiga ( cansaço), que geralmente não são graves. Outros efeitos colaterais muito comuns incluem dor e desconforto. Os efeitos colaterais relatados em crianças são semelhantes aos observados em adultos. Para a lista completa dos efeitos colaterais relatados com Replagal, consulte o Folheto Informativo. .
Os pacientes que tomam Replagal podem desenvolver anticorpos (proteínas produzidas como uma reação ao Replagal, que podem prejudicar o tratamento).
O Replagal é contraindicado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) à agalsidase alfa ou a outros componentes do medicamento.
Por que foi aprovado o Replagal?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) decidiu que, para os doentes com doença de Fabry, o tratamento com Replagal pode produzir benefícios clínicos a longo prazo. O CHMP concluiu que os benefícios do Replagal são superiores aos seus riscos e recomendou que lhe fosse concedida uma Autorização de Introdução no Mercado para o medicamento.
O Replagal foi autorizado "em circunstâncias excecionais" porque, dado que é utilizado no tratamento de uma doença rara, não foi possível obter informações mais detalhadas sobre o medicamento. A Agência Europeia de Medicamentos (EMEA) analisa as novas informações disponíveis anualmente e este resumo será atualizado se necessário.
Que informação ainda se aguarda sobre o Replagal?
A empresa que fabrica o Replagal irá realizar outros estudos com o medicamento, principalmente para obter resultados de 5 anos de terapêutica, outras doses, doses de manutenção e estudos em crianças.
Mais informações sobre Replagal
Em 3 de agosto de 2001, a Comissão Europeia concedeu à TKT Europe AB uma "Autorização de Introdução no Mercado" para Replagal, válida em toda a União Europeia. A "Autorização de Introdução no Mercado" foi renovada em 3 de agosto de 2006. Para o registro do status de órfão do Replagal, clique aqui.
Para obter a versão completa do EPAR do Replagal, clique aqui.
Última atualização deste resumo: 02-2007
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