O que é Soliris?
Soliris é um concentrado para solução para perfusão. Contém o ingrediente ativo eculizumab.
Para que é usado o Soliris?
Soliris é indicado para o tratamento de pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), uma doença genética rara com risco de vida que faz com que os glóbulos vermelhos sejam lisados (destruídos) muito rapidamente. As consequências são anemia (diminuição do número de glóbulos vermelhos), trombose (formação de coágulos nos vasos sanguíneos) e urina escura.
Uma vez que o número de doentes com HPN é baixo, a doença é considerada “rara” e o Soliris foi designado “medicamento órfão” (um medicamento utilizado em doenças raras) em 17 de Outubro de 2003.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como o Soliris é usado?
Soliris deve ser administrado por um profissional de saúde, como um médico ou enfermeiro, sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento de pacientes com doenças do sangue.
O tratamento com Soliris consiste numa perfusão (gota a gota numa veia) de 600 mg do produto durante 25-45 minutos uma vez por semana, seguido de uma dose de 900 mg durante a quinta semana. Posteriormente, a dose deve ser mantida em 900 mg, administrada aproximadamente a cada duas semanas. Pelo menos duas semanas antes de iniciar o tratamento com Soliris, todos os pacientes devem ser vacinados contra a meningite causada pela bactéria. Neisseria meningitidis e deve ser revacinado de acordo com as diretrizes atuais.
Os pacientes que recebem Soliris devem receber um cartão especial que explica os sintomas de certos tipos de infecções, com a advertência de procurar atendimento médico imediato se tais sintomas ocorrerem.
Como funciona o Soliris?
A substância ativa do Soliris, o eculizumab, é um anticorpo monoclonal. Um anticorpo monoclonal é um anticorpo (um tipo de proteína) projetado para reconhecer e se ligar a uma estrutura específica (o antígeno) no corpo. O eculizumabe foi desenvolvido para se ligar à proteína C5 do complemento, uma parte do sistema de defesa do corpo chamada "complemento". Na PNH, os pacientes apresentam um defeito na proteína CD59 localizada na superfície dos glóbulos vermelhos, que normalmente impede o complemento de atacar as células . Como consequência desse defeito, o complemento destrói os glóbulos vermelhos. Ao bloquear a proteína C5 do complemento, o eculizumab impede que o complemento ataque as células, reduzindo a lise celular e aliviando os sintomas da doença.
Como foi estudado o Soliris?
Os efeitos do Soliris foram testados em modelos experimentais antes de serem estudados em seres humanos.
O Soliris foi estudado num estudo principal que incluiu 88 adultos com HPN que receberam pelo menos quatro transfusões para anemia no ano anterior. O Soliris foi comparado com um placebo (tratamento simulado). Os principais parâmetros de eficácia foram o número de doentes. Doentes cujos os níveis de hemoglobina (uma proteína encontrada nos glóbulos vermelhos) permaneceram acima do nível-alvo individual e o número de transfusões de glóbulos vermelhos necessárias durante as primeiras 26 semanas de tratamento.
Qual o benefício demonstrado pelo Soliris durante os estudos?
O Soliris foi mais eficaz do que o placebo na melhoria dos sintomas da HPN. No estudo principal, 49% dos doentes (21 em 43) tratados com Soliris tinham níveis de hemoglobina estáveis e, em média, não necessitaram de transfusões. Em comparação, nenhum dos 44 os pacientes que tomaram placebo apresentavam níveis de hemoglobina estáveis e necessitaram, em média, de 10 transfusões.
Qual é o risco associado ao Soliris?
O efeito secundário mais frequente associado ao Soliris (observado em mais de 1 em cada 10 doentes) é a dor de cabeça.Para a lista completa dos efeitos secundários notificados com o Soliris, consulte o Folheto Informativo.
O Soliris é contraindicado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) ao eculizumab, às proteínas do rato ou a qualquer outra substância, ou que tenham ou sejam suspeitos de terem deficiências hereditárias do complemento. Devido ao risco aumentado de meningite, Soliris não deve ser administrado a pessoas infectadas com Neisseria meningitidis ou que não tenham sido vacinados contra essa bactéria.
Por que foi aprovado o Soliris?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que os benefícios do Soliris são superiores aos seus riscos no tratamento de doentes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), mas notou que a evidência do benefício do Soliris se limita aos indivíduos. previamente submetidos a transfusões de sangue. A comissão recomendou a concessão de uma autorização de introdução no mercado para o Soliris.
Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura do Soliris?
A empresa Soliris chegará a acordo sobre os pormenores de um sistema em cada Estado-Membro que garanta que o medicamento só seja distribuído após a verificação de que o paciente foi devidamente vacinado. Ele também fornecerá aos prescritores e pacientes informações sobre a segurança do medicamento e verificará se os prescritores o utilizam com segurança.
Mais informações sobre Soliris
Em 20 de junho de 2007, a Comissão Europeia concedeu à Alexion Europe SAS uma "Autorização de Introdução no Mercado" para Soliris, válida em toda a União Europeia.
Para o resumo do parecer emitido pelo Comité dos Medicamentos Órfãos para o Soliris, clique aqui.
Para obter a versão completa do Soliris EPAR, clique aqui.
Última atualização deste resumo: 04-2009
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