O que é Cystadane?
O Cystadane é um pó oral que contém a substância ativa betaína anidra.
Para que é utilizado o Cystadane?
Cystadane é usado no tratamento da homocistinúria, como um suplemento para outras terapias, como vitamina B6 (piridoxina), vitamina B12 (cobalamina), folato e uma dieta específica.
A homocistinúria é uma doença hereditária (genética) na qual o corpo é incapaz de metabolizar completamente o aminoácido metionina. A metionina está naturalmente presente nas proteínas dietéticas e geralmente é transformada em homocisteína e depois em cisteína. Pacientes afetados pela homocistinúria são incapazes de transformar a homocisteína Em cisteína; conseqüentemente, a homocisteína se acumula no sangue e na urina. Os sintomas típicos de homocistinúria incluem: trombose (formação de coágulos sanguíneos nos vasos sanguíneos), fragilidade óssea, anormalidades esqueléticas, ectopia lentis (uma anormalidade em que o cristalino é deslocado de sua posição normal) e retardo mental. Esta é uma doença grave. uma alta taxa de mortalidade. Cystadane é usado em pacientes com todos os três tipos conhecidos de homocistinúria, causada por uma deficiência nas substâncias necessárias para o metabolismo da metionina ("cistationina beta-sintase" [CBS] ou "5.10 - metilenotetrahidrofolato redutase" [MTHFR ]) ou de defeitos no "metabolismo do cofator da cobalamina" (cbl).
Uma vez que o número de doentes com homocistinúria é baixo, a doença é considerada rara e o Cystadane foi designado “medicamento órfão” (um medicamento utilizado em doenças raras) em 9 de julho de 2001.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como o Cystadane é usado?
O tratamento com Cystadane deve ser supervisionado por um médico com experiência no tratamento de pacientes com homocistinúria.
A dose padrão de Cystadane recomendada para pacientes com mais de 10 anos de idade é de 6 g por dia, dividida em duas doses iguais. Crianças com menos de 10 anos de idade devem tomar 100 mg por quilograma de peso corporal por dia, divididos em duas doses iguais. A dose para crianças pode ser ajustada de acordo com a resposta ao tratamento (monitorada pela medição dos níveis de homocisteína no sangue); no entanto, aumentar a frequência além de duas vezes ao dia ou aumentar a dose além de 150 mg por quilograma de peso corporal não melhora os benefícios de Cystadane. O objetivo do tratamento é manter os níveis de homocisteína plasmática abaixo de 15 μM ou abaixo do valor normal. o mais baixo possível. Isso geralmente é alcançado dentro de um mês.
3 colheres de medida são fornecidas com Cystadane, fornecendo 100 mg, 150 mg e 1 g de
pó. A dose deve ser completamente dissolvida em água, suco, leite, fórmula infantil ou comida e deve ser engolida imediatamente após a mistura.
Como funciona o Cystadane?
A betaína é uma substância natural extraída da beterraba sacarina. Na homocistinúria, a betaína reduz os níveis plasmáticos de homocisteína ao facilitar uma reação no corpo chamada "remetilação", pela qual a homocisteína é transformada de volta em metionina, melhorando assim os sintomas da doença.
Como foi estudado o Cystadane?
A empresa apresentou dados sobre o Cystadane retirados da literatura científica. Entre estes, havia 202 relatórios que descreviam os efeitos de Cystadane, administrado em várias doses, nos níveis de homocisteína em pacientes com homocistinúria de diferentes idades. Informações sobre sintomas, dose e duração do tratamento e outros medicamentos tomados também foram fornecidas para 140 pacientes
ao mesmo tempo. A maioria dos pacientes também tomava vitamina B6 ou B12, ou folato. As informações desses estudos foram comparadas com relatórios publicados que descrevem o resultado observado em pacientes não tratados com a mesma doença.
Qual o benefício demonstrado pelo Cystadane durante os estudos?
Os doentes que tomaram Cystadane mostraram maiores reduções nos níveis de homocisteína do que os doentes não tratados, associada a melhoria dos sintomas cardiovasculares (coração e vasos sanguíneos) e melhoria do sistema nervoso relatada por aproximadamente três quartos dos doentes em tratamento com Cystadane. O medicamento foi eficaz no tratamento de pacientes com os três tipos de homocistinúria.
Qual é o risco associado ao Cystadane?
Os efeitos colaterais mais frequentes com Cystadane (observados em mais de 1 em cada 10 pacientes) são os níveis
níveis plasmáticos elevados de metionina. Os níveis de metionina devem ser monitorizados em doentes a tomar Cystadane, uma vez que um aumento destes níveis pode estar associado a edema cerebral (inchaço do cérebro). Os pacientes que apresentam sintomas de edema cerebral, como cefaleias matinais com vômitos ou alterações visuais, devem notificar seu médico, pois o tratamento com Cystadane pode precisar ser interrompido. Para a lista completa dos efeitos secundários notificados com Cystadane, consulte o Folheto Informativo Cystadane não deve ser utilizado em doentes hipersensíveis (alérgicos) à betaína.
Por que foi aprovado o Cystadane?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que, apesar dos estudos sistemáticos limitados conduzidos com o Cystadane, o medicamento é útil como terapia adjuvante no tratamento da homocistinúria, como um suplemento às terapias à base de vitaminas e em combinação com um dieta específica O comitê observa que Cystadane não é um substituto para outros tratamentos.
O CHMP concluiu que os benefícios do Cystadane são superiores aos seus riscos como tratamento adicional para a homocistinúria, quando utilizado de acordo com as instruções do produto e, por conseguinte, recomendou que lhe fosse concedida uma Autorização de Introdução no Mercado.
Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura do Cystadane?
A empresa que fabrica o Cystadane irá estabelecer um registro de pacientes que tomam o medicamento para
monitorar sua segurança. Em particular, ele monitorará casos de edema cerebral, que foram observados em um pequeno número de pacientes durante o teste do medicamento.
Outras informações sobre o Cystadane:
Em 15 de fevereiro de 2007, a Comissão Europeia concedeu à Orphan Europe SARL uma "Autorização de Introdução no Mercado" para Cystadane, válida em toda a União Europeia.
Para registrar a designação de Cystadane como medicamento órfão, clique aqui.
Para obter a versão completa do EPAR do Cystadane, clique aqui.
Última atualização deste resumo: 01-2007.
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