O que é Cystadrops - Mercaptamina e para que é utilizado?
O Cystadrops é um medicamento oftálmico (para os olhos) utilizado em doentes a partir dos 2 anos de idade com cistinose. A cistinose é uma doença hereditária caracterizada pelo "acúmulo" no corpo de uma substância natural chamada cistina, que causa a formação de cristais nocivos principalmente nos rins e na córnea (a membrana transparente que forma a parte anterior do olho). usado para reduzir o acúmulo de cristais de cistina na córnea.
Uma vez que o número de doentes com cistinose é baixo, a doença é considerada "rara" e o Cystadrops foi designado "medicamento órfão" (um medicamento utilizado em doenças raras) em 7 de novembro de 2008.
Cystadrops contém a substância ativa mercaptamina (também conhecida como cisteamina)
Como é usado o Cystadrops - Mercaptamine?
O Cystadrops só pode ser obtido mediante receita médica. O tratamento deve ser iniciado sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento da cistinose.
O Cystadrops está disponível na forma de colírio. A dose recomendada é de 1 gota em cada olho, 4 vezes ao dia, durante as horas de vigília. A dose pode ser diminuída progressivamente pelo seu médico para 1 gota por dia com base nos resultados dos exames oftalmológicos. O tratamento não deve ser interrompido por muito tempo.
Para mais informações, consulte o Folheto Informativo
Como funciona o Cystadrops - Mercaptamine?
Danos resultantes do acúmulo de cristais de cistina dentro das células da córnea podem causar graves problemas de visão. A substância ativa do Cystadrops, a mercaptamina, reage com a cistina, dissolvendo-a e formando substâncias que podem ser eliminadas das células. Quando aplicado no olho, a quantidade de cistina presente nas células da córnea é reduzida e os danos aos olhos são limitados.
Qual o benefício demonstrado pelo Cystadrops - Mercaptamine durante os estudos?
O Cystadrops foi comparado com outro colírio à base de mercaptamina menos concentrado num estudo principal envolvendo 32 doentes a partir dos 2 anos de idade com cistinose.O principal parâmetro de eficácia baseou-se na redução dos cristais de cistina da córnea observados ao microscópio e quantificados com uma pontuação denominado IVCM entre 0 e 28 (onde 0 correspondia à "ausência de cristais). No início do estudo, os pacientes de ambos os grupos apresentavam pontuação média de 10".
O Cystadrops foi mais eficaz do que o comparador na redução dos cristais de cistina da córnea após 3 meses de terapia: em pacientes tratados com Cystadrops, a pontuação IVCM diminuiu 4,6 pontos, enquanto nos tratados com o medicamento comparador foi reduzida em 0,5 pontos. A terapia com Cystadrops também ajudou a reduzir a fotofobia (uma sensação de desconforto no olho associada à exposição à luz forte).
Quais são os riscos associados ao Cystadrops - Mercaptamine?
Os efeitos colaterais mais comuns do Cystadrops (que podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas) estão relacionados aos olhos e incluem dor, coceira e irritação nos olhos, aumento do lacrimejamento, visão turva e hiperemia (vermelhidão) dos olhos. Geralmente leve ou moderada em intensidade e não são duradouros.
Para a lista completa de restrições e efeitos colaterais relatados com Cystadrops, consulte o Folheto Informativo
Por que foi aprovado o Cystadrops - Mercaptamine?
Soluções de colírios à base de mercaptamina fabricadas localmente em farmácias ou hospitais têm sido usadas por muitos anos para tratar os sintomas oculares de cistinose. Além disso, um estudo mostrou que o Cystadrops é eficaz na redução dos cristais de cistina da córnea. O medicamento também melhorou outros sintomas de cistinose, como a fotofobia. Em relação à segurança, os efeitos colaterais que afetam os olhos, embora muito frequentes, geralmente são controláveis.
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência concluiu que os benefícios do Cystadrops são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE.
Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura e eficaz do Cystadrops - Mercaptamina?
As recomendações e precauções a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes para que o Cystadrops seja utilizado de forma segura e eficaz foram apresentadas no resumo das características do medicamento e no folheto informativo.
Mais informações sobre Cystadrops - Mercaptamine
Para obter a versão completa do Cystadrops EPAR, consulte o sítio Web da Agência: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European Public Assessment Reports. Para mais informações sobre a terapia com Cystadrops, leia o Folheto Informativo (incluído no EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.
O resumo do parecer emitido pelo Comité dos Medicamentos Órfãos para Cystadrops está disponível no site da Agência: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation.
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